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Acide désoxyribonucléique

Point de départ

La thérapie géniqueest une technique qui consiste à utiliser l'ADN comme médicament. À la différence par exemple de certains médicaments contre le cancer, on n'utilise pas des substances qui vont agir sur le matériel génétique de la cellule, mais on va introduire dans la cellule de l'ADN qui va modifier le patrimoine génétique de cette cellule.

Principe

On ne sait pas encore à l'heure actuelle remplacer un gène anormal, mais on peut toutefois compenser son action, un peu comme un post-it que l'on insère dans un carnet de rendez-vous, sans pour autant remplacer la page défectueuse.

En revanche, ce qu'on est en mesure de faire actuellement, c'est d'ajouter un fragment d'ADN dans la cellule. Ce morceau d'ADN va agir de plusieurs façons :

  • Soit en compensant le mauvais fonctionnement d'un gène en permettant la fabrication d'une protéine manquante,
  • Soit en empêchant un gène anormal de fonctionner,
  • Soit en faisant produire par la cellule une protéine qui a un but thérapeutique.
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Thérapie génique en vidéo


Thérapie génique Des explications claires ce qu'est la thérapie la génique : son historique, ses risques et ses développements futurs.
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Mécanisme d’action

Le gène est le programme qui ordonne à la cellule de fabriquer la protéine manquante ou défectueuse responsable de la maladie. Il y a plusieurs difficultés pour cela : d'abord il faut, au moyen d'une simple injection dans le sang, atteindre le noyau même de la cellule ; ensuite, ce n'est pas une seule cellule dont il faut modifier le programme, mais toutes les cellules concernées et elles seules. Par exemple, pour la mucoviscidose , il faut pouvoir atteindre toutes les cellules pulmonaires et ajouter au sein de leur noyau, la séquence d'ADN qui permettra la synthèse de la protéine permettant au mucus d'être fluide et non collant. Tout cela à partir d'une simple injection intraveineuse. Cela signifie qu'il faut un vecteur , donc une sorte de véhicule qui transporte à bon port le fragment d'ADN à insérer. Ce vecteur, c'est un virus.

La problématique est de trouver un virus que l'on modifie de façon à en supprimer les effets pathogènes et à ne conserver que ce que l'on recherche en lui, ses fonctions de transporteur d'informations génétiques. Ce virus dit recombinant , doit donc être désarmé sans pour autant lui retirer son pouvoir infectant grâce auquel ce n'est pas une seule cellule qui sera modifiée, mais toutes les cellules qui seront infectées par ce virus. Ce mot infecté ne doit pas faire peur, car en l'occurrence, on va grâce au virus infecter les cellules de l'organisme avec un virus qui va apporter le gène manquant et utiliser la structure de ces cellules pour se reproduire et infecter la totalité des cellules concernés.

Les virus choisis sont en général des adénovirus, des lentivirus, et même des dérivés de... l'HIV .



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Termes associés : thérapie cellulaire -
L'information ci-dessus apporte les éléments essentiels sur ce sujet. Elle n'a pas vocation à être exhaustive et tout comme les conseils, elle ne peut se subsister à une consultation ou un diagnostic médical.
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Dernière mise à jour, le 18/06/2010
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